{"id":30194,"date":"2021-12-16T00:38:42","date_gmt":"2021-12-15T23:38:42","guid":{"rendered":"http:\/\/wirtschaftlichefreiheit.de\/wordpress\/?p=30194"},"modified":"2021-12-16T07:17:11","modified_gmt":"2021-12-16T06:17:11","slug":"die-novartis-lotterie-einige-kritische-reflexionen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/wirtschaftlichefreiheit.de\/wordpress\/?p=30194","title":{"rendered":"Die \u201eNovartis-Lotterie\u201c Einige kritische Reflexionen <\/font>"},"content":{"rendered":"

Spinale Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) ist eine seltene, aber schwere genetische Erkrankung. Erst durch den vor kurzem entwickelten Wirkstoff Onasemnogene abeparvovec, der unter dem Handelsnamen Zolgensma\u00ae vermarktet wird, steht hier eine erfolgversprechende medikament\u00f6se Therapie zur Verf\u00fcgung. Eine erhebliche Diskussion in diesem Zusammenhang l\u00f6ste die sog. \u201eNovartis-Lotterie\u201c aus: Da die FDA-Zulassung im Jahr 2019 erteilt wurde, aber andere Gesundheitsbeh\u00f6rden Zolgensma nicht so schnell genehmigten wie die FDA, hat Novartis eine Lotterie f\u00fcr L\u00e4nder au\u00dferhalb der USA durchgef\u00fchrt und seitdem j\u00e4hrlich 100 Dosen des 2,1 Millionen Dollar teuren Medikaments verlost. Wir wollen mit dem Beitrag an einen Beitrag von Hartmut Kliemt (2020) ankn\u00fcpfen und nochmals die Frage der Beurteilung dieser Lotterie aufwerfen.<\/p>\n

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1. Pharmakologischer und pharmako\u00f6konomischer Hintergrund<\/strong><\/p>\n

SMA1 ist die schwerste Krankheitsform der spinalen Muskelatrophie und gekennzeichnet durch entweder zwei fehlende oder zwei nicht funktionierende Allele des \u00dcberlebensmotorneuron-1-Gens (SMN1), das f\u00fcr die Produktion des SMN-Proteins verantwortlich ist (P\u00e9rez-Garc\u00eda et al., 2017). Die Inzidenz von SMA1 wird auf 3,5-7,1 pro 100.000 Lebendgeburten pro Jahr gesch\u00e4tzt (Jones et al., 2015). Das bei SMA-Patienten beobachtete klinische Bild resultiert aus einer Degeneration der unteren Motoneuronen, die zu einer fortschreitenden Muskelatrophie und einer damit einhergehenden muskul\u00e4ren Schw\u00e4che f\u00fchrt. Unbehandelt sterben Kinder im Alter von zwei Jahren an Atemversagen oder Aspirationspneumonie (Mercuri et al., 2018). Genetische Erkrankungen wie Mukoviszidose und SMA galten bis zur Entwicklung der entsprechenden Gentherapie als progressive, nicht behandelbare und unheilbare Erkrankungen.<\/p>\n

Bei der einschl\u00e4gigen Gentherapie, die nur einmal intraven\u00f6s verabreicht werden muss, wird die funktionelle Kopie von SMN1 \u00fcber ein biotechnologisch hergestelltes, harmloses Virus in menschliche Motoneuronen transportiert, wo es den SMN-Proteinspiegel erh\u00f6ht. Eine vor der Gentherapie erworbene Behinderung kann nicht r\u00fcckg\u00e4ngig gemacht werden. Die klinischen Studien haben jedoch gezeigt, dass die Therapie u.a. den Beatmungsbedarf bei Kindern reduzieren und auch sonst bei der Entwicklung von Kindern zu erheblichen Verbesserungen f\u00fchren kann (Dhananjoy et al., 2021).<\/p>\n

Zolgensma wurde im Jahr 2015 in das Orphan-Drug-Designation-Programm der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur aufgenommen. Damit verbunden sind \u00f6ffentliche Anreize zur Entwicklung und die Garantie einer 10-j\u00e4hrigen exklusiven Marktzulassung (EMA, 2020). In Europa wurde Zolgensma schlie\u00dflich im Mai 2020 die Marktzulassung erteilt (Department of Health, 2021).<\/p>\n

Vor der Zulassung von Zolgensma war Spinraza\u00ae die Therapie der Wahl bei SMA. Dieses Pr\u00e4parat wies ebenfalls hohe Kosten auf und war zudem schwierig zu verabreichen. Novartis h\u00e4lt den Preis f\u00fcr angemessen, da er mit 2,1 Millionen US-Dollar in den USA pro Behandlung g\u00fcnstiger sei als eine f\u00fcnfj\u00e4hrige Behandlung mit Spinraza des Konkurrenten Biogen (Roland, 2019; Sismondo, 2020).<\/p>\n

2. Die Lotterie im Kontext des Markteintritts<\/strong><\/p>\n

Die Lotterie, die als Verlosung konzipiert ist (es gibt immer einen Gewinner) (Appel und Michels-Gualtieri, 2020), tr\u00e4gt den Namen Novartis Gentherapien Managed Access Program und wurde 2020, kurz nach der FDA-Zulassung in den USA, gestartet. In den meisten L\u00e4ndern k\u00f6nnen Pharmaunternehmen Medikamente, die noch nicht von den nationalen Beh\u00f6rden zugelassen sind, im Rahmen des sogenannten Compassionate Use kostenlos vertreiben (Roland, 2019). Compassionate Use umfasst in diesem Zusammenhang den Einsatz eines noch nicht oder neu zugelassenen Medikaments als lebensrettendes Medikament bei schweren Erkrankungen au\u00dferhalb einer klinischen Studie (Hyry et al., 2015). Normalerweise w\u00fcrden die Pharmaunternehmen versuchen, Patienten, die das neue Medikament ben\u00f6tigen, in klinische Studien aufzunehmen oder ihr neues Medikament von Fall zu Fall im Rahmen von Compassionate Use zu verabreichen. Novartis nutzte dieses Mal jedoch ein anderes Konzept und f\u00fchrte die Lotterie ein. Gr\u00fcnde daf\u00fcr waren nach Angaben des Unternehmens begrenzte Produktionskapazit\u00e4ten und eine weltweit hohe Nachfrage nach diesem potenziell lebensrettenden Medikament (Roland, 2019).<\/p>\n

Mit der Zulassung in den USA wurde der US-Markt priorisiert, aber in L\u00e4ndern ohne offizielle Zulassung sollten j\u00e4hrlich 100 kostenlose Dosen abgegeben werden. Wird Zolgensma in einem bestimmten Land zugelassen, wird die Lotterie dort sofort beendet (Roland, 2019). \u00c4rzte k\u00f6nnen Patienten registrieren, die die vom Unternehmen festgelegten Kriterien erf\u00fcllen, d. h. j\u00fcnger als zwei Jahre sind und eine bestimmte bi-allelische Mutation im SMN1-Gen aufweisen (Novartis, o. J.).<\/p>\n

3. Die Lotterie in der \u00f6ffentlichen Diskussion<\/strong><\/p>\n

Offensichtlich hat die Lotterie grundlegende ethische Debatten ausgel\u00f6st. Novartis selbst argumentierte, dass eine Lotterie der fairste Weg sei, das Medikament zu verteilen und gro\u00dfe Hoffnungen und Chancen mit sich bringen w\u00fcrde. Das Unternehmen entschied sich nach Gespr\u00e4chen mit Experten auf dem Gebiet der Bioethik, die Lotterie durchzuf\u00fchren. Ein Sprecher r\u00e4umte jedoch auch ein, dass es keine perfekte ethische L\u00f6sung g\u00e4be (Roland, 2019).<\/p>\n

Die Meinungen der Patientenvertretungen und der betroffenen Familien reichten von der Ansicht, eine Lotterie sei besser als nichts, bis zum Vorwurf, die Lotterie sei ein Gl\u00fccksspiel um das Leben (Roland, 2019), bei dem schwerkranke Babys miteinander konkurrieren w\u00fcrden (Novartis lottery for Zolgensma draws condemnation, 2020). Von verschiedener Seite wurde die Lotterie als unangemessene Art der Rationierung gew\u00fcrdigt (Birnbacher, 2020). Von Seiten zahlreicher Bioethiker wurde das Fehlen einer Priorisierung bem\u00e4ngelt, bei der die Rahmenbedingungen in den einzelnen L\u00e4ndern wie etwa die Verf\u00fcgbarkeit des anderen zugelassenen Medikaments Spinraza oder der Priorisierung von Non-Respondern auf Spinraza (Sieb, 2020).<\/p>\n

Weitere Kritikpunkte bestanden darin, dass<\/p>\n

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  1. ein Gesundheitssystem Ungleichheiten ausgleichen m\u00fcsse (Gesundheit sei in erster Linie aufgrund genetischer und sozialer Faktoren ungleich verteilt) und die Lotterie diese Ungleichheiten versch\u00e4rfen w\u00fcrde (Sieb, 2020),<\/li>\n
  2. es intransparent sei, insbesondere im Hinblick auf die Produktionskapazit\u00e4ten, warum die Lotterie das Mittel der Wahl sei (Sieb, 2020),<\/li>\n
  3. mit der Verabreichung des Medikaments vor Zulassung erhebliche Gesundheitsrisiken eingegangen w\u00fcrden (Beneker, 2019; Regeniter, 2020) und<\/li>\n
  4. Novartis die Lotterie als Marketing-Instrument einsetze (Appel und Michels-Gualtieri, 2020).<\/li>\n<\/ol>\n

    Auf der anderen Seite wird betont, dass<\/p>\n

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    1. die Lotterie Entscheidungstr\u00e4ger im \u00f6ffentlichen Gesundheitssystem unter erheblichen Druck setze, die Medikamente schnell zu genehmigen und die Kosten zu \u00fcbernehmen (Sieb, 2020; Kliemt 2020) und<\/li>\n
    2. im Falle einer positiven Entscheidung freilich auch erhebliche Ressourcen f\u00fcr die Behandlung mit Zolgensma aufgewendet w\u00fcrden, die an anderer Stelle fehlen w\u00fcrden (Kliemt, 2020).<\/li>\n<\/ol>\n

      4. W\u00fcrdigung der Lotterie<\/strong><\/p>\n

      Die Beurteilung der Lotterie h\u00e4ngt ma\u00dfgeblich von den zugrunde liegenden Gerechtigkeitsvorstellungen ab.<\/p>\n

      So w\u00fcrde ein strikt egalit\u00e4res Verst\u00e4ndnis, wonach jede Person die gleichen Anspr\u00fcche auf gleiche medizinische Versorgungsleistungen hat (Knoepffler & Daumann, 2018; Daumann & Knoepffler, 2020), durch die Lotterie nicht bedient. Hier w\u00e4re wohl die Konsequenz eher, das Pr\u00e4parat \u2013 solange keine ausreichenden Produktionskapazit\u00e4ten vorhanden sind oder die Erstattung durch die Krankenversicherung nicht gew\u00e4hrleistet ist \u2013 allen vorzuenthalten.<\/p>\n

      Dem Fairnessprinzip verbundene Gerechtigkeitsvorstellungen \u2013 leistungsf\u00e4higere Mitglieder sollten die leistungsschw\u00e4cheren unterst\u00fctzen; also im Wesentlichen eine Verkn\u00fcpfung von Subsidiarit\u00e4tsprinzip und Solidarit\u00e4tsprinzip (Knoepffler & Daumann, 2018) \u2013 konfligieren ebenfalls mit einer Lotterie, die die Einkommensverh\u00e4ltnisse der betroffenen Eltern nicht ber\u00fccksichtigt. Konsequent angewendet w\u00fcrde diese Gerechtigkeitsvorstellung erfordern, dass Elternh\u00e4user mit einem soliden finanziellen Hintergrund die Kosten f\u00fcr das Pr\u00e4parat selbst \u00fcbernehmen m\u00fcssten und die finanziell schw\u00e4cheren entsprechend subventioniert werden.<\/p>\n

      Da bei der Lotterie die Prognose ebenfalls nicht ber\u00fccksichtigt wird, entspricht die Lotterie auch nicht komplett dem utilitaristischen Prinzip, bei dem die Maximierung des gesellschaftlichen Nutzens im Vordergrund steht. Nach dem utilitaristischen Prinzip h\u00e4tte das knappe Medikament an diejenigen Kinder verteilt werden m\u00fcssen, die der Gesellschaft den h\u00f6chsten Nutzen erwirtschaften. Dies im Vorfeld valide einsch\u00e4tzen zu k\u00f6nnen, d\u00fcrfte sich als vergleichsweise schwer erweisen.<\/p>\n

      Tats\u00e4chlich ist es so, dass die Lotterie<\/p>\n