Pharmapolitik bei Orphan Drugs unter ordnungsökonomischen Gesichtspunkten

Maßgebliches Kennzeichen von Orphan Drugs ist es, dass aufgrund der geringen Anzahl an potentiellen Patienten sich unter normalen Marktbedingungen die hohen Forschungs- und Entwicklungskosten für die Produzenten nicht amortisieren lassen (EUR-Lex 2000). Aus diesem Grund herrscht auf diesem Markt ohne Anreizwirkungen ein Angebotsmangel (vfa. Die forschenden Pharma-Unternehmen 2021, S. 4). Um Patienten mit seltenen Krankheiten einen Zugang zu einer qualifizierten Behandlung zu ermöglichen, setzen daher verschiedene Staaten Instrumente ein, um die Gesundheits- und Biotechnologieindustrie zur Entwicklung derartiger Arzneimittel zu bewegen (U.S. Food & Drug Administration 2018; orphanet 2021b, 2021a; EUR-Lex 2000). Beispielgebend dabei waren die Vereinigten Staaten mit dem Orphan Drug Gesetz (ODG) aus dem Jahre 1983. Japan (1993) und Australien (1997) folgten diesem Vorbild. Im Jahr 1999 wurde schließlich in Europa eine gemeinsame EU-Richtlinie für Orphan Drugs verabschiedet (orphanet 2021c). Diese Instrumente haben dazu geführt, dass die Entwicklung und Verfügbarkeit von Orphan Drugs insgesamt zugenommen hat (Sarpatwari et al. 2018, S. 732; EUR-Lex 2020).

Allerdings zeigt die Empirie auch, dass der Zugang zu Orphan Drugs zwischen den einzelnen Ländern stark differiert (Chan et al. 2019; Picavet et al. 2012; Malinowski et al. 2020; Pejcic et al. 2018).[1] Dies ist einerseits darauf zurückzuführen, daß der Markteintritt von pharmazeutischen Unternehmen an strategische Entscheidungen geknüpft ist und, wie zum Beispiel in Europa, die Preis- und Erstattungspolitik in die Kompetenz der jeweiligen Länder fällt (EUR-Lex 2020).

Vergleicht man die diesbezüglichen Regelungen in diesen Regionen miteinander (Tabelle 1), zeigt sich, dass in allen vier Gebieten entsprechende verwaltungstechnische Strukturen geschaffen wurden, um eine Feinregulierung umzusetzen. Maßgeblich unterscheiden sich die Ansätze jedoch im Aufgreifkriterium, das von einer Prävalenz von 1,1 auf 10.000 Einwohnern (Australien) bis 7,5 auf 10.000 Einwohnern (USA) reicht. Große Unterschiede finden sich zudem bei der Ausprägung der Förderinstrumentarien. Hier kommen regelmäßig Maßnahmen wie die Gewährung einer Exklusivität auf dem betreffenden Markt[2] mit unterschiedlicher Dauer (fünf bis zehn Jahre), Subventionen der Forschung sowie Steuererleichterungen zum Einsatz. Daneben finden Unterstützungsmaßnahmen bei der Ausarbeitung der Anwendungsprotokolle sowie unterstützende Maßnahmen zur Beschleunigung der Vermarktung Anwendung. Unterschiede gibt es zudem hinsichtlich der Überprüfung des Orphan Drug Status[3] im Zeitablauf. Während die USA auf eine erneute Evaluation verzichten, überprüfen die anderen drei Regionen den Sachverhalt teilweise sehr engmaschig (Australien) oder auch eher zurückhaltend (EU).

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Generell liegt die Vermutung nahe, dass eine höhere Krankheitsprävalenz, eine längere Marktexklusivitätsdauer, das Vorhandensein von Steuergutschriften, Subventionen für die Forschung, keine Neubewertung des „Orphan“ Status, eine formale Unterstützung bei der Ausarbeitung der Anwendungsprotokolle und die Möglichkeit einer beschleunigten Vermarktung den Anreiz zur Forschung und Entwicklung (FuE) neuer Arzneimittel für seltene Krankheiten erhöhen.

Allerdings ist auch erkennbar, dass unter den gegebenen Rechtsvorschriften zwar die Verfügbarkeit von Orphan Drugs insgesamt verbessert werden kann, jedoch die gesetzlichen Rahmenbedingungen keinesfalls den Anspruch erfüllen, dass diese Arzneimittel auch tatsächlich beim Patienten ankommen. Die Preis- und Erstattungspolitik ist nicht Gegenstand dieses gesetzlichen Rahmens und kann daher die positiven Effekte der Anreizwirkungen dahingehend schmälern, indem der Zugang, wie zum Beispiel durch eine Begrenzung der Zahlungswilligkeit der Kostenträger, verwehrt bleibt.

Wie sind nun diese Regelungen unter ordnungsökonomischen Gesichtspunkten zu beurteilen?

Tatsächlich wird in allen vier Regionen ein wettbewerblicher Ausnahmebereich geschaffen, dessen Größe durch die Prävalenzkennziffer entsprechend determiniert wird. Dieser erhebliche Eingriff in den Marktprozess lässt auf eine industriepolitische Zielsetzung in der Form der Stärkung der einheimischen Produzenten schließen. Dabei dürften sich im Wesentlichen drei unerwünschte Effekte ergeben:

  1. Ein Mitnahmeeffekt. Insbesondere bei einer großzügig gewählten Prävalenzziffer wie das etwa bei der Regelung in den USA der Fall ist, ist davon auszugehen, dass sich erhebliche Mitnahmeeffekte einstellen. Das bedeutet, es werden Forschungsmaßnahmen gefördert, die auch ohne die Förderung durchgeführt werden würden.
  2. Ein Abschottungseffekt: Da durch die Maßnahmen in erster Linie die heimischen Produzenten begünstigt werden, werden ausländische Anbieter auf dem jeweiligen nationalen Markt benachteiligt. Es findet also eine Verzerrung des Wettbewerbs mit allen nachteiligen Folgen für die Konsumenten und die Binnenstruktur der Branche statt.
  3. Ein Forschungsstruktureffekt: Die Subventionierung bestimmter Indikationsgebiete lenkt FuE-Ressourcen um, die ansonsten zur Erforschung und Entwicklung in anderen Indikationsgebieten eingesetzt worden wären. Ob diese dort einen höheren Nutzen gespendet hätten, ist freilich aufgrund der Nichtvorhersehbarkeit der Forschungsergebnisse nicht zu antizipieren. Allerdings darf vermutet werden, dass die dezentralen Bemühungen der Unternehmen, die erheblich mehr Kenntnisse des Marktes besitzen als der staatliche Regulator, durch die Intervention zumindest ansatzweise kanalisiert werden.

Unter ordnungsökonomischen Gesichtspunkt erscheint also die zentral gesteuerte Lenkung der FuE-Ressourcen in eine bestimmte Richtung als nicht unproblematisch.

Wie könnte eine unter ordnungsökonomischen Gesichtspunkten verträgliche Lösung für diesen Problembereich aussehen?

Die erste Frage besteht zweifellos darin, die Notwendigkeit eines derartigen Interventionsbündels zu evaluieren. Die Antwort darauf kann nur eine politische sein und muss die Frage beantworten, ob es einen Konsens über das Ziel dieses Regelungskomplexes gibt. Die Antwort wird dabei notgedrungen von den moralischen Einschätzungen der Entscheidungsträger abhängen. Hierbei ist zu berücksichtigen, dass die Ressourcen endlich und die in dieses Vorhaben allozierten Ressourcen nicht anderweitig verfügbar sind. Mit anderen Worten: Der betreffende Entscheidungsträger muss sich also die Frage gefallen lassen, ob die für die Entwicklung von Orphan Drugs aufgewendeten Mittel, wenn sie etwa in die Verkehrsinfrastruktur oder in ein engmaschigeres System an Rettungsleitstellen investiert worden wären, nicht mehr Wohlfahrt geschaffen hätten.

Wird die Notwenigkeit, Orphan Drugs zu fördern, von den politischen Entscheidungsträgern mit „ja“ beantwortet, stellt sich die Frage nach einem ordnungspolitisch angemessenen Instrumentarium. Dabei bieten sich prinzipiell zwei Lösungswege an:

  • Den Herstellern wird es ermöglicht, die Preise für die Medikation frei zu setzen. Betroffene werden, sobald eine Zumutbarkeitsgrenze (z. B. 20% des Nettoeinkommens) überschritten wird, finanziell unterstützt. Damit würde sich der Eingriff in den Marktprozess sehr stark in Grenzen halten. Gleichwohl setzt dies eine Abgrenzung von Orphan Drugs gegenüber regulären Arzneimittelspezialitäten voraus, was wiederum zu einer Form von Wettbewerbsverzerrung führt.
  • Die Erforschung von Orphan Drugs könnte ausgeschrieben werden. So könnte eine ausreichende Summe ausgelobt werden für den Fall, dass ein Präparat in einem Orphan Drug-Indikationsgebiet bis zur Marktreife entwickelt wird. Freilich dürfte auch dieses Instrument einige Probleme aufweisen: So dürfte sich die Bestimmung der Höhe der auszulobenden Summe als sehr schwierig darstellen. Zudem kann davon ausgegangen werden, dass sich auch hier – zumindest in einem gewissen Umfang – ein Forschungsstruktureffekt ergibt; es sei denn, zusätzliche Ressourcen werden in FuE gelenkt. Da andere Länder von dieser Regelung ebenfalls profitieren und diese vermutlich eine Free-Rider-Position einnehmen dürften, wäre es sinnvoll, dieses Instrument auf internationaler Ebene anzusiedeln. Die WHO wäre dafür sicherlich ein geeigneter Kandidat.

Alles in allem zeigt sich, dass – so wünschenswert die Zielsetzung der Orphan Drug-Regulierungen aus moralischer Perspektive auch sein möge – ihre Umsetzung aus ordnungsökonomischer Sicht auf erhebliche Probleme stößt. Vermutlich wäre es sinnvoll, das oftmals sehr strikte Preisregime bei allen pharmazeutischen Produkten (also sowohl bei regulären als auch bei Orphan Drugs) aufzuheben und die Patienten direkt über eine Selbstbeteiligung an den Kosten partizipieren zu lassen. Eine soziale Abfederung könnte dann über Zumutbarkeitsgrenzen und direkte Transfers erfolgen.

Literaturverzeichnis

Chan, Adrienne Y. L.; Chan, Vivien K. Y.; Olsson, Sten; Fan, Min; Jit, Mark; Gong, Mengchun et al. (2019): Orphan drugs—access and unmet needs in 194 countries and six regions: a comprehensive policy review with content analysis. In: The Lancet 394, S72.

EUR-Lex (2000): VERORDNUNG (EG) Nr. 141/2000 DES EUROPÄISCHEN PARLAMENTS UND DES RATES. vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Online verfügbar unter https://eur-lex.europa.eu/legal-content/DE/TXT/HTML/?uri=CELEX:32000R0141&from=DE, zuletzt geprüft am 18.10.2021.

EUR-Lex (2020): ARBEITSUNTERLAGE DER KOMMISSIONSDIENSTSTELLEN EVALUIERUNG (ZUSAMMENFASSUNG) Gemeinsame Evaluierung der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 12. Dezember 2006 über Kinderarzneimittel und der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden SWD/2020/0164 final. Online verfügbar unter https://eur-lex.europa.eu/legal-content/DE/TXT/?uri=CELEX%3A52020SC0164, zuletzt aktualisiert am 11.08.2020, zuletzt geprüft am 18.10.2021.

Malinowski, Krzysztof Piotr; Kawalec, Pawe?; Tr?bka, Wojciech; Sowada, Christoph; Petrova, Guenka; Manova, Manoela et al. (2020): Orphanet journal of rare diseases. In: Orphanet journal of rare diseases 15 (1), S. 1–13. Online verfügbar unter https://ojrd.biomedcentral.com/track/pdf/10.1186/s13023-020-01556-9.pdf.

orphanet (2021a): Orphan drugs in Australia. Online verfügbar unter https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=EN&stapage=ST_EDUCATION_EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS_AUS, zuletzt aktualisiert am 22.10.2021, zuletzt geprüft am 23.10.2021.

orphanet (2021b): Orphan drugs in Japan. Online verfügbar unter https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=EN&stapage=ST_EDUCATION_EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS_JAP, zuletzt aktualisiert am 22.10.2021, zuletzt geprüft am 23.10.2021.

orphanet (2021c): Über Orphan Drugs. Online verfügbar unter https://www.orpha.net/consor4.01/www/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=DE, zuletzt aktualisiert am 16.10.2021, zuletzt geprüft am 17.10.2021.

orphanet (2021d): Weltweiter Vergleich. Online verfügbar unter https://www.orpha.net/consor4.01/www/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=DE&stapage=ST_EDUCATION_EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS_COMPARISON, zuletzt aktualisiert am 16.10.2021, zuletzt geprüft am 17.10.2021.

Panju, Abbas; Bell, Chaim (2010): Policy alternatives for treatments for rare diseases. In: CMAJ : Canadian Medical Association journal = journal de l’Association medicale canadienne 182, E787-92. DOI: 10.1503/cmaj.081429.

Pejcic, Ana V.; Iskrov, Georgi; Jakovljevic, Mihajlo Michael; Stefanov, Rumen (2018): Access to orphan drugs – comparison across Balkan countries. In: Health Policy 122 (6), S. 583–589. DOI: 10.1016/j.healthpol.2018.04.009.

Picavet, Eline; Cassiman, David; Simoens, Steven (2012): Evaluating and improving orphan drug regulations in Europe: A Delphi policy study. In: Health Policy 108 (1), S. 1–9. DOI: 10.1016/j.healthpol.2012.08.023.

Sarpatwari, Ameet; Beall, Reed F.; Abdurrob, Abdurrahman; He, Mengdong; Kesselheim, Aaron S. (2018): Evaluating The Impact Of The Orphan Drug Act’s Seven-Year Market Exclusivity Period. In: Health affairs (Project Hope) 37 (5), S. 732–737. DOI: 10.1377/hlthaff.2017.1179.

Song, Peipei; Gao, Jianjun; Inagaki, Yoshinori; Kokudo, Norihiro; Tang, Wei (2012): Rare diseases, orphan drugs, and their regulation in Asia: Current status and future perspectives. In: Intractable & rare diseases research 1 (1), S. 3–9. Online verfügbar unter https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4204590/.

U.S. Food & Drug Administration (2018): The Story Behind the Orphan Drug Act. Online verfügbar unter The Story Behind the Orphan Drug Act, zuletzt aktualisiert am 23.02.2018, zuletzt geprüft am 23.10.2021.

vfa. Die forschenden Pharma-Unternehmen (2018): Was der Orphan Drug-Status für ein Medikament bedeutet (und was nicht). Online verfügbar unter https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/artikel-wirtschaft-politik/was-der-orphan-drug-status-fuer-ein-medikament-bedeutet.html, zuletzt aktualisiert am 16.02.2018, zuletzt geprüft am 19.10.2021.

vfa. Die forschenden Pharma-Unternehmen (2021): vfa-/vfa bio-Positionspapier Orphan Drugs. Zusammenfassung. Online verfügbar unter https://www.vfa.de/download/pos-orphandrugs.pdf, zuletzt aktualisiert am 03.2021, zuletzt geprüft am 23.10.2021.

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[1] Ein Arzneimittel wird für Patienten zugänglich, wenn es zugelassen ist, vermarktet wird und in einem Mitgliedstaat erstattet werden kann.

[2] Marktexklusivität wird unabhängig vom Patentschutz vergeben und hält ähnliche Wettbewerber-Medikamente vom Markt fern, solange diese nicht überlegen sind oder helfen, einen Versorgungsengpass zu überwinden vfa. Die forschenden Pharma-Unternehmen 2018.

[3] Um einen „Orphan“ Status zu erhalten und folglich von den finanziellen und administrativen Anreizen zu profitieren, müssen bestimmte Kriterien, wie zum Beispiel das Prävalenzkriterium, erfüllt sein. Die einzelnen Kriterien sind dabei von der Region bzw. vom Land abhängig und werden im Gesetz oder Verordnung klar festgelegt.

Frank Daumann und Ursula Jakob

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Friedrich-Schiller-Universität Jena
Andrássy Universität Budapest
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